Thursday, March 28, 2024

Vzrok za CF je mutacija gena za protein-cistično fibroznim regulatorjem transmembranske prevodnosti (CFTR).


Metoda je nastala v sodelovanju s tehnološkim podjetjem Imperial Innovations in zamenjuje okvarjeni gen odgovoren za dedno bolezen pljuč. S pomočjo dodanih molekul DNK se ustvarjajo pogoji za normalno kopiranje teh genov v pljučnih celicah.

Pacienti so molekule vdihovali zavite v kroglice maščob ali liposome.

„Pri pacientih podvrženih genski terapiji smo v primerjavi s kontrolno placebo skupino opazili vidne znake napredka,“ je dejal Eric Alton, profesor na londonskem Imperial Collegeu.

Cistična fibroza je najpogostejša smrtonosna dedna bolezen, za katero na leto zboli okoli 90.000 ljudi.

Pri cistični fibrozi mutacija gena zamenja protein, ki regulira gibanje soli v in izven celic. Rezultat je nastanek goste lepljive sluzi v dihalnem, prebavnem in reproduktivnem sistemu, ter povečanje deleža soli v znoju.

Abnormalna sluz v prizadetih organih lahko zamaši žleze, kar privede do številnih simptomov in zapletov, vključno s popolnim kolapsom pljuč.

Alton najavlja nadaljevanje dela po omenjeni metodi. Z njo bodo potrdili ali večji odmerki na dolgi rok prinašajo boljše rezultate.

Kategorija:   Novice, Raziskave in novice
Naslednji prispevek

Šport in šolski uspeh

6 julija, 2015 0